イデュルスルファーゼ ベータ
| 臨床データ | |
|---|---|
| Drugs.com | monograph |
| データベースID | |
| CAS番号 |
1271734-34-9  |
| ATCコード | A16AB16 (WHO) |
| PubChem | SID: 350078344 |
| ChemSpider |
none |
| KEGG |
D11025 |
| 化学的データ | |
| 化学式 | C2689H4051N699O793S13（アミノ酸部分）＋糖鎖 |
| 分子量 | 約77,000 |
イデュルスルファーゼ ベータ（Idursulfase beta）とは、ムコ多糖症II型の中枢神経症状の進行抑制に使用される希少疾病用医薬品である。イデュルスルファーゼが点滴静脈内投与されるのに対し、イデュルスルファーゼ ベータは脳室内投与される。
概要
[編集]→「イデュルスルファーゼ」も参照
イデュルスルファーゼ ベータは遺伝子組換えヒトイズロン酸-2-スルファターゼであり、525個のアミノ酸残基を有する糖蛋白質（分子量：約77,000、アミノ酸部分は59,274.99Da）である。チャイニーズハムスター卵巣細胞により遺伝子組換え技術を用いて生成される[1]:4-6。アミノ酸部分は、イデュルスルファーゼと同一である。
効能・効果
[編集]ムコ多糖症II型（中枢神経系症状の改善が必要とされる患者に対して使用する）
警告
[編集]重篤なアナフィラキシー、ショックが発現する可能性がある[2][注 1]。
副作用
[編集]重大な副作用は設定されていない[2]。
10%以上に、悪心、嘔吐、蕁麻疹、血中ビリルビン増加、不穏、発熱が見られる。
承認
[編集]イデュルスルファーゼ ベータは2020年3月に希少疾病用医薬品に指定され[3]、同年同月に承認申請され[4]、2021年1月に承認された[5]。
注釈
[編集]- ^ 類薬に記載があるため記載されている。
参考資料
[編集]- ^ “ヒュンタラーゼ脳室内注射液 15 mg インタビューフォーム”. www.info.pmda.go.jp. 2021年12月2日閲覧。
- ^ a b “ヒュンタラーゼ脳室内注射液 15 mg 添付文書”. www.info.pmda.go.jp. 2021年12月2日閲覧。
- ^ “・希少疾病用医薬品の指定について(◆令和02年03月17日薬生薬審発第317001号)”. www.mhlw.go.jp. 2021年12月2日閲覧。
- ^ “イデュルスルファーゼ ベータ脳室内投与用製剤をムコ多糖症Ⅱ型治療薬として厚生労働省に製造販売承認申請”. 2021年12月2日閲覧。
- ^ 日経メディカル. “ムコ多糖症II型を治療する初の脳室内投与薬”. 日経メディカル. 2021年12月2日閲覧。