ブラナプラム
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| IUPAC命名法による物質名 | |
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ブラナプラム (開発コード: LMI070およびNVS-SM1) は脊髄性筋萎縮症 (SMA) の治療のためにノバルティスによって開発されている実験薬である。ピリダジン誘導体で、SMN2遺伝子のスプライシングパターンを修飾することにより、機能性SMNタンパク質の生産量を増やす働きがある[1][2]。
2019年7月には、ブラナプラムはSMA1の子供に対して第2相臨床試験が開始された[3][4][5]。
2020年10月、ノバルティスはSMA患者に対しての試験で、ハンチントンタンパク質の量を減らす働きがあったと発表した。ハンチントンタンパク質の量を減らすことは、他の会社が研究したハンチントン病の治療法の主要な手法の1つである。アメリカ食品医薬品局 (FDA) はブラナプラムに対してハンチントン病の治療についてのオーファンドラッグに指定し、ノバルティスはハンチントン病患者への第2b相試験を2021年に開始すると発表した[6]。
参考文献
[編集]- ^ Palacino, James; Swalley, Susanne E; Song, Cheng; Cheung, Atwood K; Shu, Lei; Zhang, Xiaolu; Van Hoosear, Mailin; Shin, Youngah et al. (2015-07). “SMN2 splice modulators enhance U1–pre-mRNA association and rescue SMA mice” (英語). Nature Chemical Biology 11 (7): 511–517. doi:10.1038/nchembio.1837. ISSN 1552-4450.
- ^ Almeida, Maria Joao. “LMI070” (英語). 2021年2月15日閲覧。
- ^ Novartis Pharmaceuticals (2021-01-05). An Open Label Multi-part First-in-human Study of Oral LMI070 in Infants With Type 1 Spinal Muscular Atrophy.
- ^ “Cure SMA | Novartis Releases Update on LMI070 (Branaplam) Clinical Trial”. web.archive.org (2017年11月25日). 2021年2月15日閲覧。
- ^ “Novartis announced that enrollment for the ongoing clinical trial of branaplan is now closed | SMA Europe” (英語). SMA Europe | SMA Europe – an umbrella organisation uniting European patient organisations in spinal muscular atrophy (2019年5月20日). 2021年2月15日閲覧。
- ^ “Novartis receives US Food and Drug Administration (FDA) Orphan Drug Designation for branaplam (LMI070) in Huntington’s disease (HD)” (英語). Novartis. 2021年2月15日閲覧。